作者:路德维希·伯格
(路透社)-赛诺菲(sanofi)最先进的多发性硬化症候选药物未能达到治疗复发型多发性硬化症的两项晚期试验的主要目标，但令人惊喜的是，在一项不太常见的进行性多发性硬化症的研究中取得了成功。
投资者关注的是好消息，分析师表示，托勒布替尼(tolebrutinib)在常见复发型疾病中的试验失败是人们普遍预期的，因为类似的化合物没有达到预期效果。
该股周一大涨4.5%，截至格林尼治标准时间7点31分上涨3%，达到10个月高点。
Jefferies分析师在一份研究报告中称，"尽管消息喜忧参半，但托勒布替尼现在看来是一个很大程度上去风险的机会，可能价值10 - 20亿美元。"
这家法国制药商周一表示，两项III期试验显示，在降低常见复发型多发性硬化症的复发率方面，每日服用的实验性药片tolebrutinib并不比其现有的多发性硬化症药物Aubagio更好。
为了缓解这一挫折，赛诺菲表示，第三个单独的后期试验表明，托勒布替尼达到了治疗渐进性或稳步恶化的多发性硬化症的主要目标，这种疾病不太常见，目前还无法治疗。
在该试验中，与无效的安慰剂相比，赛诺菲的候选药物减缓了残疾的进展。
赛诺菲研发主管Houman Ashrafian表示:“Tolebrutinib作为一种潜在的首发治疗选择，代表了一个前所未有的突破，在残疾积累方面具有临床意义。”
该公司补充说，它将与监管机构讨论这些结果，目标是在2024年底前申请批准。
赛诺菲正在多发性硬化症(一种使人衰弱的神经疾病)领域寻求机会，以弥补最近Aubagio药丸专利保护结束后的收入损失，这是该公司努力成为抗炎药巨头的一部分。
该公司首席执行官保罗?哈德森(Paul Hudson)去年10月出人意料地放弃了2025年的利润率目标，以增加药物开发支出，此后他一直在努力重获投资者对制药管道的信心。
近几个月来，由于推出了包括贝福图斯(Beyfortus)在内的保护婴儿免受常见呼吸道感染的药物，股价有所反弹。
托勒布鲁替尼是在2020年以37亿美元收购普林西雅公司后获得的，它属于一类被称为布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂的化合物，也吸引了诺华、罗氏和默克。
它们被设计用来选择性地阻断MS背后有害的自身免疫反应，比标准的免疫抑制药物更有针对性。
然而，投资者一直对营收前景感到不安，因为它可能与肝损伤有关，而且疗效不确定。
2022年，出于对肝损伤的担忧，赛诺菲的三项托勒布替尼研究暂停了新患者的招募，这些研究当时仍在招募志愿者。
周一，赛诺菲仅表示肝脏安全性与之前的研究一致，更多数据将于9月20日公布。
去年12月，默克公司的BTK抑制剂在多发性硬化症试验中的疗效未能击败Aubagio，这打击了人们对更广泛药物类别的信心。
罗氏的子公司基因泰克(Genentech)仍在竞争中，但去年11月也出现了安全担忧。其竞争对手诺华(Novartis)表示，其BTK候选药物没有出现肝损伤迹象。
赛诺菲周一只提供了试验的简要总结，推迟了9月20日在哥本哈根召开的医学会议的细节。
赛诺菲补充说，另一项名为PERSEUS的III期研究仍在进行中，预计将于2025年获得结果。这家法国公司还在早期开发MS候选药物frexalimab。
(路德维希·伯格报道;玛格丽特·蔡、简·哈维编辑)
