周四，2023年1月26日(HealthDay新闻)——根据1月26日发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究，每周一次的efanesoctocog alfa为严重血友病A患者提供了优于研究前预防的出血预防。
安妮特·冯·德瑞加尔斯基，医学博士，药学博士。a组(133名患者)接受每周一次的efanesoctocog alfa预防治疗，持续52周;B组(26名患者)按需接受efanesoctocog alfa治疗，持续26周。随后，每周一次的efanesoctocog alfa预防治疗，持续26周。
研究人员发现，a组的年平均出血率为0，估计的年平均出血率为0.71。观察到年平均出血率从2.96下降到0.69，这表明优于研究前的因子VIII预防。在整个人群中，97%的出血发作通过一次注射efanesoctocog alfa得到解决。每周efanesoctocog alfa预防时，平均因子VIII活性>一周大部分时间为40 IU/dL，第7天为15 IU/dL。在进行了52周的efanesoctocog alfa预防治疗后，患者的身体健康、疼痛强度和关节健康得到了显著改善(A组)。在整个研究人群中，efanesoctocog alfa具有可接受的副作用;未发现VIII因子抑制剂的发展。
作者写道:“总的来说，这些结果表明，通过维持高持续的因子VIII活性，每周一次的fananesoctocog alfa可显著改善严重A型血友病患者的临床结果和生活质量。”
这项研究由efanesoctocog alfa的制造商赛诺菲和索比公司资助。
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