如果这些策略中的任何一种清除了动物试验的障碍，下一步将是临床试验。然而，还有另一个挑战:由于Usher 1F是一种孤儿病，这意味着它在美国影响不到20万人，因此很难招募足够多的人参加随机对照试验。
为了应对这一挑战，Usher 1F合作组织发起了一项关于Usher 1F患者视力丧失的自然历史研究。这项研究将对参与者进行为期四年的随访，以评估他们的视力丧失是如何自然发展的，基本上是提前为临床试验建立对照组。这样，如果试验真的发生，所有的参与者都能接受治疗。
梅丽莎说:“我们的研究与大卫的研究是平行的，这样当自然历史研究完成后，我们就可以为临床做准备了。”
目前尚不清楚，如果有的话，哪种疗法会成功，也不知道什么时候会成功，但它们可能对人们的生活产生切实的影响，这种可能性让科里、伊万琴科和其他人在实验室里长时间工作时充满动力。
科里实验室的三次射门已经变成了很多次:美国、加拿大和澳大利亚大学的其他八个小组也在研究Usher 1F的治疗方法。
“有很多病人和家庭的世界即将陷入黑暗，他们需要每个人最好的想法，”埃利奥特说。
杰西卡说:“我一直告诉自己，总有一天我可以不再让我的生活围着亚瑟转。”“能够看到这项研究让我保持理智;它帮助我度过了每一天。”引文:研究人员寻求罕见遗传性疾病的三种基因疗法(2023年，10月19日)检索自https://medicalxpress.com/news/2023-10-pursue-gene-therapies-rare-inherited.html。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。内容仅供参考之用。
