一种治疗卢伽雷氏症(Lou Gehrig’s disease)的药物最近在一项大型研究中失败。该药物的生产商周四说，它将从市场上撤下这种药物，承认它对这种致命的神经系统疾病患者没有帮助。
Amylyx制药公司宣布，将自愿停止在美国和加拿大销售和营销该药，新患者将无法再获得处方。
公司高管在一份声明中表示:“虽然这对肌萎缩性侧索硬化症患者来说是一个艰难的时刻，但我们与将受到影响的利益相关者合作，达成了这条前进的道路，这符合我们对肌萎缩性侧索硬化症患者的坚定承诺。”已经接受治疗的患者如果希望继续接受治疗，将可以报名参加一个免费接受治疗的项目。
在肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者长达数年的倡导运动之后，美国食品和药物管理局(fda)于2022年9月批准了备受争议的药物Relyvrio。
该药物的失败令患者和倡导者感到非常失望，他们向FDA和其他联邦机构施压，要求为这种致命的肌肉萎缩疾病提供资金和批准更多的实验性疗法。
Relyvrio的停药使美国患者仅剩三种ALS药物可用，其中只有一种已被证明可以延长数月的生存期。
总部位于马萨诸塞州剑桥市的Amylyx公司在3月份表示，在对600名患者进行的临床试验未能显示出生存率或其他健康指标(如肌肉力量或行走能力)的任何改善后，该公司正在考虑撤回其药物。
该公司的自愿行动解决了FDA可能面临的一个主要困境。如果该公司拒绝将其下架，该机构的监管机构就不会有一个明确的途径来迅速迫使该药退出市场。这是因为尽管该公司的有效性数据还处于初步阶段，但美国食品和药物管理局(FDA)还是批准了该药物的全面上市。
2022年的批准主要基于一项小型中期研究的结果，该研究受到了该机构内部一些科学家的批评。通常情况下，该机构在批准之前需要两项大型的、后期的研究，以显示出明显的益处。但当时FDA官员解释说，“考虑到ALS的严重性和危及生命的性质以及大量未满足的需求”，在审查Relyvrio时“监管灵活性”是适当的。
这种药物是近年来获得FDA批准的一系列治疗致命、退行性疾病的药物之一，尽管这些药物的有效性证据存在问题。
肌萎缩性侧索硬化症逐渐破坏行走、说话、说话和呼吸所需的神经细胞和神经连接。大多数患者在确诊后的三到五年内死亡。
Relyvrio是一种粉末，由两种老药混合而成:一种是治疗肝脏疾病的处方药，另一种是与中医有关的膳食补充剂。
Amylyx因将该药的年供应量定价为15.8万美元而受到批评。销售情况令人失望，一些患者在几个月后就停药了。
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