一期临床试验是美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration，简称fda)监控的第一项研究，该研究表明，通过收集、处理和在手术时直接将婴儿自己的干细胞注入心脏，再生治疗左心发育不良综合征(HLHS)的潜力。发表了一篇详细介绍临床试验的论文 胸外科和心血管外科杂志。
这项研究的重点是干细胞治疗的安全性和可行性，旨在加强儿童左心发育不良综合征，一种严重的先天性心脏病的心脏肌肉。这项研究由梅奥诊所和梅奥诊所的托德和卡伦·瓦内克家庭左心发育不良综合症项目资助。
在美国，每年大约有1000名婴儿患有左心发育不良综合症。在这些婴儿中，左心发育严重不足，需要手术干预来维持右心的剩余功能。左心发育不良综合征的患者需要接受三次分期重建手术。诺伍德手术通常在婴儿出生后的最初几天进行。格伦手术发生在孩子出生后的头几个月。Fontan手术是在2到4岁时进行的。
医学博士蒂姆尼尔森(Tim Nelson)说，由于HLHS很少见，没有一家医院能够治疗足够多的此类患者，以梅奥诊所(Mayo Clinic) HLHS协会提供的范围、规模和速度推进研究他是托德和卡伦·瓦内克(Todd and Karen Wanek)左心发育不良综合征家庭项目的高级作者和主任。在这个日益增长的合作中，七家医院和一个倡导团体共同努力，为美国各地的HLHS患者提供护理。
第一阶段临床试验研究了10名产前诊断为左心发育不良综合征的婴儿，每名婴儿都参加了梅奥诊所(Mayo Clinic)正在进行的脐带血采集研究。在出生时使用专门的收集盒收集了至少35毫升脐带血。然后这些血液被送往梅奥诊所进行处理和储存。梅奥诊所(Mayo Clinic)的人体细胞治疗实验室和ReGen Theranostics Inc.生产了一种高度浓缩的专门干细胞产品，可以储存起来，然后运回医院，直接解冻，并在婴儿第二次手术时注入心肌。
“现在已经建立了基础设施，可以用这种方法收集和处理任何在美国出生的HLHS婴儿的干细胞尼尔森博士说。
每个病人都接受了第一次手术，然后在第二次手术中接受了他或她处理过的干细胞。这项研究是首次在儿童心脏手术中使用直接注射的细胞疗法。研究小组需要收集第一个孩子三个月的随访数据，然后给第二个孩子注射疫苗，第三个孩子也是如此。
所有10名患者都成功地进行了第二次手术，将干细胞直接注入心脏。手术后的六个月里，没有人死亡，也没有孩子有任何明显的安全问题。
“我们现在有一个可复制的方案，利用干细胞治疗婴儿HLHS。我们希望这一突破性的研究将导致干细胞治疗加强这些婴儿的心脏，同时推迟甚至阻止一些婴儿需要心脏移植，”哈罗德·伯哈特医学博士说他是俄克拉何马州OU Medicine的一名小儿心胸外科医生，也是这篇论文的第一作者。
HLHS协会目前正在对50名婴儿进行更大规模的IIb期研究。这项研究的重点是测试干细胞改善心脏功能的能力。这项研究还纳入了由于出生前未诊断出左心发育不良综合征或未采集脐带血而无法接受细胞分娩的对照组患者。
