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Avatrombopag PDUFA日期设定为2025年7月24日
沃尔瑟姆,质量。2024年12月12日（GLOBE NEWSWIRE）——瑞典Orphan Biovitrum AB （Sobi?）的北美子公司Sobi North America今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经接受了avatrombopag （DOPTELET?）的补充新药申请（sNDA），用于治疗1岁及以上患有持续性或慢性免疫性血小板减少症（ITP）的儿科患者，这些患者对先前的治疗反应不足。
FDA指定了处方药使用者收费法案（PDUFA）的目标行动日期为2025年7月24日。
FDA还接受了Sobi的口服混悬剂avatrombopag的新药申请（NDA）。口服悬浮液用阿凡洛布是一种胶囊，将其颗粒洒在软性食物或液体上，为给药做准备。
Sobi北美首席医疗官、医学博士Jamie Freedman说：“avatrombopag的申请接受使我们更接近于为患有持续性和慢性ITP的青少年和儿童提供急需的额外治疗选择。”“现在，我们有机会解决儿科人群未满足的需求，额外的额外配方，口服混悬液选项可能更适合一些患者。
该申请是基于AVA-PED-301研究的结果，该研究评估了avatrombopag治疗持续时间至少6个月的ITP儿童患者的有效性和安全性。该研究达到了持久血小板反应的主要终点，定义为在核心期12周治疗期的最后8周，在没有抢救药物的情况下，达到8周血小板计数≥50×109/L至少6周的患者比例。连续两组PC ≥50× 109 /L的替代主要疗效终点也达到了。
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一个关于免疫性血小板减少症
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，其特点是血小板数量少，导致出血风险增加。症状可能变化很大，包括瘀伤、代表小出血的小点皮疹、牙龈或鼻子出血、尿/便中有血和使人虚弱的疲劳。据估计，每百万人中有多达100人患有ITP。当症状持续超过12个月时，这种疾病被认为是慢性的。长期原发性慢性ITP与感染、需要住院治疗的出血事件、血液恶性肿瘤和死亡率增加的风险相关。目前尚无治愈方法，慢性ITP患者通常在各种治疗后复发，仍需治疗以降低临床显著出血的风险。
关于DOPTELET （avatrombopag）
DOPTELET是一种口服生物可利用的小分子血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），可刺激骨髓祖细胞的巨核细胞增殖和分化，从而增加血小板的产生。DOPTELET不与TPO竞争与TPO受体的结合。
指示
DOPTELET （avatrombopag）是一种血小板生成素受体激动剂，适用于对既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成年患者的血小板减少症治疗。
即时通讯重要安全信息
血栓性/血栓栓塞并发症。doptelet是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，TPO受体激动剂与慢性肝病患者的血栓性并发症相关(0.4%；（1/274）和慢性免疫性血小板减少症患者的血栓栓塞并发症(7%；（9/128）。在慢性肝病患者中有门静脉血栓形成的报道，在接受TPO受体激动剂治疗的慢性免疫性血小板减少症患者中也有血栓栓塞事件（动脉和静脉）的报道。
当给已知血栓栓塞危险因素的患者使用DOPTELET时，考虑潜在的血栓形成风险增加，包括遗传性血栓前病变和获得性危险因素。
DOPTELET不应用于慢性肝病或慢性免疫性血小板减少症患者，以试图使血小板计数正常化。监测血小板计数，以及血栓栓塞事件的体征和症状，并及时进行治疗。
严重不良反应
使用DOPTELET治疗的患者发生严重不良反应的频率更高(9%；12/128)与安慰剂相比(5%；1/22)为头痛，发生率为1.6%（2/128）。
不良反应
慢性免疫性血小板减少症患者最常见的不良反应为头痛、疲劳、挫伤、鼻出血、上呼吸道感染、关节痛、牙龈出血、瘀点和鼻咽炎。
一个关于索比北美
作为国际生物制药公司Sobi的北美分公司，Sobi北美团队致力于实现Sobi的愿景，即成为提供创新治疗方法的领导者，改变罕见疾病患者的生活。我们的产品组合包括多种经批准的治疗方法，专注于免疫学、血液学和专科护理。美国总部位于波士顿地区，加拿大总部位于多伦多地区，现场销售、医疗和市场准入代表遍布北美，我们不断壮大的团队拥有卓越的商业记录。更多信息请访问https://www.sobi.com/usa或?www.sobi.com。
一个布特艺人\ u00ae
Sobi是一家专业的国际生物制药公司，致力于改变患有罕见和衰弱性疾病的人的生活。Sobi在血液学、免疫学和专科护理领域提供可靠的创新药物，在欧洲、北美、中东、亚洲和澳大利亚拥有约1,800名员工。2023年的收入达到221亿瑞典克朗。Sobi的股票（STO: Sobi）在斯德哥尔摩纳斯达克上市。更多关于Sobi的信息，请访问?sobi.com、linkedIn和YouTube。
